在急性髓系白血病（AML）的治疗图谱中，异基因造血干细胞移植是许多高危或复发难治患者获得长期生存乃至治愈的关键手段。然而，在这场生命重塑的复杂工程中，一个至关重要却常被误解的环节横亘在移植手术之前——它就是预处理。这个过程是为新生命的种子（供者干细胞）入驻，而进行的一场彻底的战场清扫。

预处理的必要性：为何要先清空？

造血干细胞移植并非简单地将新的细胞输入患者体内，在输入健康的种子之前，必须对患者原有的土壤——即其身体内部环境，特别是骨髓——进行一番准备。这种准备，就是预处理。其核心目标可以概括为三个层面，缺一不可。

1.最大限度清除残留的白血病细胞

AML是一种恶性克隆性疾病，即便经过了前期的化疗并达到临床上的完全缓解，体内仍可能潜藏着肉眼和常规检查难以发现的微小残留病灶。这些残留的恶性细胞是日后疾病复发的根源。预处理通过使用高剂量的化学药物或联合全身放射治疗，对这些漏网之鱼进行一次强力围剿，以期最大限度地降低复发风险，为移植的成功奠定基础。

2.为植入的干细胞腾出空间

人体的骨髓是一个功能强大的造血工厂，其中充满了各种造血细胞及其祖细胞。外来的、健康的供者干细胞要想在这里安家落户并茁壮成长，就必须有足够的物理空间和生存环境。预处理中的药物或放疗能够有效抑制甚至摧毁患者自身的骨髓造血系统，从而为新的干细胞腾出生存和增殖的生态位，确保它们能够顺利植入。

3.抑制患者的免疫系统，防止排斥反应

在异基因移植中，输入的干细胞来自于他人，对于患者的免疫系统而言，它们是外来者。如果不加干预，患者体内残存的免疫细胞会立刻识别并攻击这些供者细胞，导致移植失败，这被称为植入排斥。预处理方案具有强大的免疫抑制作用，能够有效压制患者自身的免疫功能，使其无法对新的干细胞发起攻击，从而创造一个宽容的环境，让供者的免疫系统得以重建。

预处理的方案如何选择？

预处理并非千篇一律的标准化流程，医生会根据患者的具体情况，如年龄、体能状态、脏器功能、疾病类型及危险分层等，量体裁衣，选择最合适的方案。这些方案的核心武器主要包括两类：

大剂量化学药物：这是预处理的基石。常用的药物包括白消安、环磷酰胺、氟达拉滨、依托泊苷等。这些药物能够有效杀伤快速分裂的细胞，其中既包括白血病细胞，也包括正常的骨髓造血细胞和免疫细胞。

全身放射治疗（TBI）：TBI利用高能射线对全身进行照射，同样能够达到杀灭肿瘤细胞、清空骨髓和抑制免疫的三重目的。它通常与其他化疗药物联合使用。

根据强度不同，预处理方案大致可分为三类：

清髓性预处理（MAC）：这是强度最高的方案，其目标是完全摧毁患者自身的骨髓造血功能。它对清除白血病细胞的作用最强，但同时带来的短期和长期毒副作用也最大。因此，它通常适用于年轻、身体状况较好的患者。

强度降低的预处理（RIC）：这种方案降低了化疗药物或放疗的剂量，对患者身体的冲击较小。其主要目的侧重于免疫抑制，为供者细胞的植入创造条件，之后更多地依赖植入的供者免疫细胞来发挥抗白血病作用（即移植物抗白血病效应，GVL）。RIC方案的出现，使得许多年龄较大或伴有其他疾病而无法耐受MAC方案的AML患者，也获得了移植的机会。

非清髓性预处理（NMA）：这是强度最低的方案，几乎不清除患者自身的骨髓功能，主要依赖极强的免疫抑制作用来确保供者细胞植入。

选择何种强度的方案，是移植团队在精确评估患者获益与风险之后做出的审慎决策，其核心是在抗白血病效果与治疗相关毒性之间寻找最佳平衡点。

勇敢面对：预处理期间的挑战与支持

由于预处理的强度极大，它在清场的同时，不可避免地会对患者的正常组织和器官造成一定程度的损伤。在预处理及之后的数周内，患者会进入一个极度虚弱的骨髓抑制期，白细胞、红细胞和血小板会降至极低水平，极易发生严重感染、贫血和出血。同时，还可能出现口腔黏膜炎、恶心、呕吐、腹泻、肝肾功能损伤等副作用。

这是一个充满挑战的阶段，但并非孤军奋战。现代医学已经建立起一套成熟的支持治疗体系。医疗团队会通过使用强效抗生素预防和治疗感染、输注血液制品来纠正贫血和出血、给予充足的营养支持、使用药物缓解消化道反应等多种方式，帮助患者平稳度过这个最困难的时期。

AML移植前的预处理是一个基于严谨科学逻辑设计的、不可或缺的医学步骤。它通过清除残留病灶、为新生细胞提供空间、抑制免疫排斥这三大机制，为造血干细胞移植的成功奠定了坚实的基础。尽管过程艰辛，但正是这次彻底的清空，才为后续健康的造血与免疫系统重建提供了可能，最终为患者迎接新生带来了希望。